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Cat. Number

HB-166766

Chemical Name

阿塔鲁伦(PTC124) Ataluren

CAS Number

775304-57-9

Mol. Formula

C15H9FN2O3

Mol. Weight

284.24

Qty 1

5mg

Application Notes

>98%

Solubility

DMSO

Storage condition

at -20℃ 2 years

References

阿塔鲁伦(PTC124) Ataluren是一种合成化合物，已被开发用于治疗某些遗传疾病。它是一种小分子药物，被设计成与细胞的遗传密码相互作用并改变其表达。阿塔鲁伦(PTC124)用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)和囊性纤维化(CF)。人们也在研究它在治疗其他遗传疾病方面的潜力。

订购信息:

产品名称	纯度	规格
阿塔鲁伦(PTC124)	>98%	5mg
阿塔鲁伦(PTC124)	>98%	25mg

产品信息：

CAS RN	775304-57-9
Product Name	阿塔鲁伦(PTC124) Ataluren
Molecular Formula	C15H9FN2O3
Molecular Weight	284.24 g/mol
IUPAC Name	3-[5-(2-fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoic acid
InChI	InChI=1S/C15H9FN2O3/c16-12-7-2-1-6-11(12)14-17-13(18-21-14)9-4-3-5-10(8-9)15(19)20/h1-8H,(H,19,20)
InChI Key	OOUGLTULBSNHNF-UHFFFAOYSA-N
SMILES	C1=CC=C(C(=C1)C2=NC(=NO2)C3=CC(=CC=C3)C(=O)O)F
Canonical SMILES	C1=CC=C(C(=C1)C2=NC(=NO2)C3=CC(=CC=C3)C(=O)O)F
Appearance	Solid powder
Other CAS RN	775304-57-9
Shelf Life	>5 years if stored properly
Solubility	Soluble in DMSO, not in water
Storage	Dry, dark and at 0 - 4 C for short term (days to weeks) or -20 C for long term (months to years).
Synonyms	ataluren PTC 124 PTC-124 PTC124

合成方法：

阿塔鲁伦(PTC124)是使用一种专有工艺合成的，该工艺涉及两个分子，一个氨基苯甲酸衍生物和一个氨基酸的缩合。缩合反应由钯基催化剂催化，所得化合物由柱层析纯化。

科研应用：

阿塔鲁伦(PTC124)在体内和体外实验中都得到了广泛的研究。

作用机制：

阿塔鲁伦(PTC124)通过与细胞的遗传密码结合并改变其表达来发挥作用。具体来说，它与遗传密码的一个特定区域结合，称为“停止密码子”，它可以阻止某些蛋白质的产生。通过与终止密码子结合，阿塔鲁伦(PTC124)阻止它发挥作用，使蛋白质的生产继续进行。

生化和生理效应：

阿塔鲁伦(PTC124)已被证明与细胞的遗传密码相互作用，改变它们的表达和增加某些蛋白质的产生。在阿塔鲁伦(PTC124)和CF的动物模型中，它也被证明可以减少炎症和提高肌肉力量。

体内研究：

已经在阿塔鲁伦(PTC124)和CF的动物模型以及人体临床试验中进行了研究。在这些研究中，它已被证明可以有效地提高肌肉力量，减少气道阻塞，并改善阿塔鲁伦(PTC124)和CF患者的肺功能。

体外研究：

阿塔鲁伦(PTC124)也在基于细胞的实验中进行了研究。在这些实验中，它已被证明与细胞的遗传密码相互作用，改变它们的表达并增加某些蛋白质的产生。

生物活性：

阿塔鲁伦(PTC124)已被证明对Ataluren和CF患者有效地提高肌肉力量、减少气道阻塞和改善肺功能。它还被证明与细胞的遗传密码相互作用，改变它们的表达并增加某些蛋白质的产生。

实验室实验的优势与局限性：

在实验室实验中使用阿塔鲁伦(PTC124)的优势包括它能够与细胞的遗传密码相互作用并改变其表达，以及在动物模型中减少炎症和提高肌肉力量的能力。然而，在实验室实验中使用阿塔鲁伦(PTC124)也有一些局限性，例如它的潜在毒性，以及它尚未被批准用于人类。

药效学：

阿塔鲁伦(PTC124)是一种小分子药物，旨在与细胞的遗传密码相互作用并改变其表达。它与被称为“停止密码子”的遗传密码的特定区域结合，阻止某些蛋白质的产生。通过与终止密码子结合，阿塔鲁伦(PTC124)阻止它发挥作用，使蛋白质的生产继续进行。

未来方向：

阿塔鲁伦(PTC124)目前正在研究其治疗其他遗传性疾病的潜力，如脊髓性肌萎缩症和肌萎缩性侧索硬化症。此外，研究人员正在研究Ataluren治疗由其他基因突变引起的疾病的潜力，如线粒体疾病和某些类型的癌症。此外，正在进行研究，以探索阿塔鲁伦(PTC124)提高现有治疗方法(如抗生素和抗病毒药物)疗效的潜力。最后，研究人员还在研究阿塔鲁伦(PTC124)与其他药物联合用于治疗多种疾病的潜力。

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